Famiglia · Standard analitici farmaceutici
Ataluren
Piccola molecola orale progettata per far leggere ai ribosomi oltre i codoni di stop prematuri causati da mutazioni nonsenso; nel 2014 ha ottenuto un'autorizzazione condizionata nell'Unione Europea per la distrofia muscolare di Duchenne dovuta a queste mutazioni, che l'EMA nel 2024 ha raccomandato di non rinnovare. In questa famiglia trovi il principio attivo, i metaboliti, gli standard marcati e altre impurezze.
CuriositàSi è scoperto che si lega alla luciferasi, l'enzima che fa brillare le lucciole usato in molti test di laboratorio, stabilizzandola: un effetto che può falsare i saggi basati su questa luce.
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