Famiglia · Standard analitici farmaceutici
Givinostat
Inibitore delle istone deacetilasi (HDAC), enzimi che regolano l'espressione dei geni: riduce infiammazione e degenerazione del muscolo ed è stato approvato negli Stati Uniti nel marzo 2024 per la distrofia muscolare di Duchenne dai 6 anni di età. In questa famiglia trovi il principio attivo, i metaboliti, gli standard marcati e altre impurezze.
CuriositàÈ stato il primo farmaco non steroideo approvato dalla FDA per la Duchenne in tutti i pazienti, qualunque sia la mutazione del gene della distrofina che causa la malattia.
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