Principio attivo · Famiglia Surlorian
Standard analitico farmaceuticoSurlorian
Sinonimi: Rycal dmd, Benzoic acid, 4-((2,3-dihydro-7-methoxy-1,4-benzothiazepin-4(5H)-yl)methyl)-
- Codice
- P-S137-001
- CAS
- 1467605-57-7
- CAS alternativi
- 1467606-11-6 (fumarato)
- Formula
- C18H19NO3S
- Peso molecolare
- 329,41 g/mol
- Categoria
- Principio attivo (API)
Molecola sperimentale della classe dei Rycal, una benzotiazepina che stabilizza il recettore rianodinico RyR1 del muscolo riducendo la perdita anomala di calcio: è stata studiata per le miopatie legate al gene RYR1 e per la distrofia muscolare di Duchenne.
CuriositàLa classe dei Rycal fu scoperta da Andrew R. Marks della Columbia University; nel primo studio sull'uomo, condotto tra il 2019 e il 2021, la molecola è risultata ben tollerata.
I due livelli a confronto
| Livello 1 Mass balance | Livello 2 Mass balance + qNMR | |
|---|---|---|
| Identità (IR, MS, 1H e 13C-NMR; peptidi: ESI-MS, MALDI-TOF e IR) | ✓ | ✓ |
| Purezza HPLC (min. 95%) | ✓ | ✓ |
| Titolo per mass balance (min. 90%; peptidi: informativo)* | ✓ | ✓ |
| Titolo verificato per qNMR (solo piccole molecole) | · | ✓ |
| Adatto a qualificarlo come in-house primary standard (ICH Q7) | · | ✓ |
* La mass balance si fa su tutte le molecole. Fanno eccezione solo i casi in cui la chimica della molecola lo impedisce, per esempio oli e sostanze molto volatili, su cui alcune delle misure necessarie non si possono fare: in quei casi il CoA indica come è stato assegnato il titolo.
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Domande frequenti
La mass balance si fa sempre?
Sì, su tutte le molecole. Le uniche eccezioni sono i casi in cui la chimica della molecola lo impedisce: per esempio oli e sostanze molto volatili, su cui alcune misure (come la termogravimetria) non si possono fare. In quei casi il CoA indica con quale metodo è stato assegnato il titolo.
Posso chiedere una quantità diversa da quelle indicate?
Sì. Le quantità sono solo suggerimenti: scegli "Altra" e scrivi i milligrammi o i grammi che ti servono.
Quale livello scegliere?
Il livello 1 basta per la maggior parte dei controlli di routine. Il livello 2 aggiunge un titolo indipendente per qNMR ed è pensato per chi deve qualificare uno standard primario interno. Per peptidi e molecole simili il livello 2 non è disponibile.
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