Famiglia · Standard analitici farmaceutici
Lumacaftor
Correttore della proteina CFTR: aiuta la proteina difettosa F508del a essere elaborata correttamente e a raggiungere la superficie delle cellule. In combinazione con ivacaftor è stato approvato negli Stati Uniti nel luglio 2015 per la fibrosi cistica. In questa famiglia trovi il principio attivo, i metaboliti, gli standard marcati e altre impurezze.
CuriositàFu il primo trattamento approvato per chi ha due copie della mutazione F508del, condizione che riguarda circa metà delle persone con fibrosi cistica negli Stati Uniti.
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