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Famiglia · Standard analitici farmaceutici

Lumacaftor

Correttore della proteina CFTR: aiuta la proteina difettosa F508del a essere elaborata correttamente e a raggiungere la superficie delle cellule. In combinazione con ivacaftor è stato approvato negli Stati Uniti nel luglio 2015 per la fibrosi cistica. In questa famiglia trovi il principio attivo, i metaboliti, gli standard marcati e altre impurezze.

CuriositàFu il primo trattamento approvato per chi ha due copie della mutazione F508del, condizione che riguarda circa metà delle persone con fibrosi cistica negli Stati Uniti.

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LumacaftorPrincipio attivoLumacaftorCodice P-L106-001CAS 936727-05-8
Lumacaftor-d4Marcato isotopicamenteLumacaftor-d4Codice P-L106-003CAS 2733561-44-7

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