Famiglia · Standard analitici farmaceutici
Risdiplam
Modificatore dello splicing dell'RNA del gene SMN2 per l'atrofia muscolare spinale: aiuta le cellule a produrre più proteina SMN funzionante. Approvato negli Stati Uniti nell'agosto 2020. In questa famiglia trovi il principio attivo, gli standard marcati, le nitrosammine e altre impurezze.
CuriositàÈ stato il primo trattamento orale per l'atrofia muscolare spinale: una soluzione liquida da prendere a casa, che nel 2022 è stata approvata anche per i neonati sotto i 2 mesi di età.
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